新しいCOPD薬：FDAパネルが「いいえ」と言ったのにFDAが「はい」と言った理由

慢性閉塞性肺疾患（COPD）（米国で最大の殺人者の1つである肺疾患）の人々は、新しい治療オプションを利用できるようになりました。それは、ダリレスプ（ロフルミラスト）と呼ばれる1日1回の錠剤です。

米国食品医薬品局（FDA）は、2011年3月にこの薬を承認しました。しかし、そのプロセスは順調に進んでいませんでした。 2010年に、FDA諮問委員会は薬の承認に反対することを推奨しました。 FDAはほとんどの場合、そのような専門家パネルのアドバイスに従いますが、FDAは先に進み、とにかくダリレスプに親指を立てました。

では、COPD患者は薬の服用について心配する必要がありますか？いいえ、FDAのスポークスマンMorganLiscinskyは言います。 Liscinskyによれば、FDAパネルが医薬品の承認に反対することを推奨したとしても、「諮問委員会による最後の10対5の投票は、委員会のメンバーがロフルミラストの安全性と有効性を裏付ける証拠をどのように見たかを完全には説明していません。」

別の質問で、パネルは実際に有効性の適切な実証に賛成して9対6で投票し（研究は薬が実際に機能することを示唆したことを意味します）、また、9対6で賛成しました安全性の適切な実証の、とLiscinskyは言います。 「その安全性または有効性に関してかなりの肯定的な意見がありました。」

しかし、委員会は「COPDの維持療法」のより広範な適応症に投票するよう求められました。これはデータが支持しなかったとLiscinskyは言います。悪化の症状を治療するためのより狭い使用ではなく。悪化とは、息切れや咳などのCOPDの症状が、感染症やその他の問題によってさらに悪化し、患者が病院に入院する可能性がある期間です。

パネルを開催したもう1つの大きな問題薬にその祝福を与えることから戻って、グループはそれがCOPD患者のより大きなグループのために承認されるべきかどうかについて投票しなければならなかったということでした。 「軽度の病気の人が投票に含まれる可能性があり、それが大きな違いです」と、オマハにあるネブラスカ大学メディカルセンターの医学教授であるスティーブンレナード医学博士は述べています。レナード博士は、ロフルミラストのライセンスを所有する米国およびヨーロッパ/カナダの企業であるForest LaboratoriesおよびNycomedのコンサルタントでもあります。

FDAが最終的にDalirespを承認したとき、それは気管支炎の治療でした-悪化の病歴がある重度または非常に重度のCOPD患者の咳や過剰粘液などの関連症状。

ダリレスプは、肺気腫を伴うCOPD患者、または18歳未満の患者には承認されていません。（この研究は40歳以上の患者を対象に実施されました。）

次のページ：ダリレスプの副作用2010年にFDA諮問委員会のプレゼンターを務めたレナード博士は、委員会が投票した場合、より狭い適応症、それはおそらく通過したであろう」と、諮問委員会は少なくとも重度のCOPDの患者に対する薬剤の承認に賛成したであろうことを意味する。彼は、ダリレスプの試験でこの薬が最も明確な効果があることがわかったのは、重度および非常に重度のCOPDグループであったと付け加えています。

COPDを患っていると推定される米国の1200万人のうち、レナード博士約300万人が重度のCOPDと慢性気管支炎を患っており、ダリレスプの恩恵を受ける可能性があると述べています。

ダリレスプの副作用
ナイコメッドが資金提供したダリレスプに関する主な試験は、2009年にで発表されました。ランセット。この薬は肺機能を改善し、増悪の数を17％減少させることがわかりました。

一方、試験中の患者の14％は、副作用の結果として薬の服用を中止しました。 、対対照群の12％。最も一般的な副作用は、吐き気や下痢などの胃腸の問題、食欲不振や体重減少、腰痛や頭痛などでした。

さらに、不眠症などの精神医学的問題のリスクがある可能性があります。不安、およびうつ病。ダリレスプ試験に参加した約12,000人の患者のうち、プラセボ群では自殺未遂または自殺未遂がなかったのに対し、ダリレスプを受けた群では3回の自殺と2回の自殺未遂がありました。ダリレスプに同梱される患者投薬ガイドには、うつ病や自殺行動の既往のある患者に薬を処方する前に、医師はリスクとベネフィットを比較検討する必要があると記載されています。

そして、癌の発生率が高い可能性があります。ダリレスプを服用している人。腫瘍を発症した被験者のうち、60％がダリレスプ群、40％がプラセボ群でした。しかし、パネリストは、研究が始まる前に腫瘍が存在した可能性が最も高いため、ダリレスプが実際に癌のリスクを高めることに懐疑的だったと報告されています。

次のページ：新しいCOPD薬が重要である理由ロフルミラストは最近ヨーロッパで利用可能になりましたDaxasというブランド名で、ホスホジエステラーゼ4型と呼ばれる酵素を阻害するCOPD用の新しいクラスの薬剤の最初のものです。

1つの希望は、ホスホジエステラーゼ4型阻害剤が実際に病気の進行を遅らせる可能性があることです、とテキサスA＆amp; Mヘルスサイエンスセンター医科大学およびスコット＆amp;の内科助教授であるCarl Boethel、MDは述べています。テンプルのホワイトヘルスケア。これは現在の治療法への希望でもありますが、Boethel博士は、これまでのところ、実際に病気の進行を止めるものは見つかっていないと述べています。

'COPDの患者が息切れを経験し始めるまでに、彼らは通常彼らの肺に重大な損傷を与えました」とBoethel博士は言います。 「それが重度の肺疾患にも役立つことを願っています。」

医師はCOPDの新しい治療法の可能性を楽しみにしていますが、他の選択肢もあります、と内科医で肺の専門家であるLenHorovitz医師は言います。ニューヨーク市のレノックスヒル病院。

これには、気道を開いて呼吸を容易にする薬剤である気管支拡張薬が含まれます。ロフルミラストとは異なり、これらの薬はCOPDに関連する気管支炎と肺気腫の両方の症状に処方されます。

気管支拡張薬にはいくつかの種類があります。最も一般的なアルブテロールの1つは、短時間作用型で息切れの「迅速な解決策」として使用されるベータ2作動薬です。 COPDの重症度のすべての段階を持っている人々は、緊急時に備えて短時間作用型吸入器を手元に置いていると、ホロビッツ博士は言います。アルブテロールは、吸入器で、または吸入される微細なミストを生成する機械であるネブライザーで使用できる液体として販売されています。ブランド名の例としては、Proventil、Ventolin、Volmaxなどがあります。

サルメテロール（Serevent）やサルメテロールとフルチカゾンと呼ばれるコルチコステロイドの組み合わせであるAdvairなどの長時間作用型β2作動薬もあります。 （コルチコステロイドは、吸入および経口バージョンで提供される抗炎症薬です。）

次のページ：ダリレスプは他の薬と組み合わせることができます多くの製品は1つ以上のCOPD薬の組み合わせを使用しています。 Advairに加えて、例にはCombiventやSymbicortなどのブランド薬が含まれます。

2009年に Lancet で発表された2つの試験では、すでにサルメテロールを服用している患者におけるダリレスプの効果が調べられました。またはチオトロピウム、そしてダリレスプが気管支拡張薬単独よりも肺機能を改善することを発見しました。著者らは、気管支拡張薬が気道を開くときに抗炎症効果があるため、ダリレスプが追加の利点をもたらすことを示唆しています。

ダリレスプの利点の1つは、ピルの形で提供されることです。患者。

博士。 Boethelは、FDAによるDalirespの承認に勇気づけられたと述べています。

「呼吸器科医は、患者にいくらかの安堵を与える可能性のある新しい何かが出てくると、常に少し興奮します」とBoethel博士は言います。 「しかし、これはまだかなり悪い病気のままです。 COPDは、60年代以降に死亡率が増加した数少ない病気の1つです。以前はCOPDを主に退役軍人である高齢男性の病気と考えていましたが、今では65歳未満の人の病気であり、男性よりも女性に影響を及ぼします。」

しかし、すべての薬と同様に、「ダリレスプ慎重に使用する必要があり、潜在的なリスクに対して潜在的な利益を考慮する必要があります」とレナード博士は言います。